La FDA approuve l’ORKAMBI

Le laboratoire Vertex a annoncé le 2 juillet 2015 l’obtention par l’autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’OrkambiTM, le tout nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

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ORKAMBI, un horizon proche?

La compagnie américaine VERTEX vient d’annoncer que la combinaison de deux molécules ciblant la protéine CFTR; le KALYDECO (médicament déjà disponible pour les patients G551D) et le LUMACAFTOR (une molécule en développement ciblant la mutation F508del-CFTR) et qui portera le nom d’ORKAMBI est en attente des avis, cet été, des experts de la FDA (Food and Drug Administration) pour son AMM (Autorisation de mise sur le Marché).

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Combiner l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour un meilleur effet?

Les premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour les patients de plus de 12 ans porteurs de deux copies de la mutation delta F508 viennent d’être communiqués. Ce sont deux études de phase 3 portant sur la combinaison de deux molécules (ivacaftor et lumacaftor) Lire la suite de Combiner l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour un meilleur effet? »

A venir les échos du colloque Nord-Américain d’octobre

Bonjour,

Avec mon équipe, nous nous rendrons au colloque annuel Nord-Américain qui se déroulera cette année à Salt Lake City du 16 au 20 octobre prochain. Les scientifiques du monde entier s’y retrouveront pour dialoguer, échanger et communiquer sur les travaux de recherche sur la mucoviscidose. Ce sera l’occasion de faire un point précis sur les avancées thérapeutiques les plus récentes. Nous vous tiendrons donc informés à notre retour.

FB

Les chercheurs et les associations de malades: le courant passe bien

La mission INSERM Association et le groupe de réflexion avec les associations de malades (dite GRAM) a mis en place l’étude Cairnet pour déterminer quelles sont les expériences et les représentations que les chercheurs ont des associations de malades ? L’enquête CAIRNET a été lancée auprès de plusieurs chercheurs, cliniciens et doctorants travaillant dans tous les laboratoires de l’Inserm.

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Ouf il était temps! Bonne année 2013

Ouf! Il était temps. Nous sommes le 31 janvier et il ne me reste que quelques heures pour vous souhaiter à toutes et à tous une bonne et heureuse année 2013. Je suis persuadé que de nouvelles percées scientifiques vont voir le jour cette année encore ainsi que des perspectives nouvelles dans les traitements. Notre laboratoire y participera pleinement j’espère.

Nous allons reprendre également et plus régulièrement l’activité du site et y apporter des modifications de présentation pour y insérer des photos par exemple. A très bientôt donc et que cette année soit plus douce, plus sereine et synonyme d’espoir pour nous tous.

 

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Toute une Histoire…

Je suis porteuse de la mutation F508del. Des malades de la mucoviscidose j’en ai beaucoup autour de moi. Est-ce un hasard, unecoïncidence ? Renseignement pris, la Bretagne est la région française où vivent le plus de malades. Pourquoi ? Et, si l’on vit en Bretagne est-on prédestiné à rencontrer de manière plus ou moins proche des malades ? Voilà ce qui m’a taraudée pendant de nombreuses années. N’obtenant pas de réponse, sur le conseil du Dr Rault, du CRCM de Roscoff, j’ai débuté une étude dans le cadre d’un doctorat en démographie[1]. Après cinq ans de recherches, le 13 janvier dernier j’ai soutenu ma thèse intitulée Hasard, coïncidence, prédestination… et s’il fallait plutôt regarder du côté de nos aïeux ?[2].

Je me propose de vous exposer ici les principaux résultats.

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Comment mieux vivre avec la mucoviscidose ? Activité physique, santé et plaisir.

« Je ne pense plus à la muco», « J’ai l’impression d’être comme tout le monde », « J’arrive mieux à respirer », « Je suis moins essoufflé », « J’ai pris douze kilos en un an», etc. : avec le recul, les adultes ‘mucos’ sportifs sont intimement convaincus des bénéfices physiques, psychologiques et sociaux d’une pratique régulière et adaptée. Certains remarquent même une différence entre leur état clinique passé (cures antibiotiques fréquentes, colonisation au pyocyanique, diabète, etc.) et actuel (diminution des exacerbations, espacement des hospitalisations et des cures antibiotiques, régulation du diabète, etc.). Ce constat d’amélioration de la qualité de vie sur le long terme, ressenti par les patients eux-mêmes, renforce les résultats des études réalisées par les communautés scientifiques et médicales, qui recommandent aujourd’hui de manière consensuelle l’activité physique adaptée à toutes les personnes atteintes de mucoviscidose.

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Kalydeco, la première molécule pharmacologique commercialisée pour la Mucoviscidose, c’est fait aux USA

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie pharmaceutique californienne Vertex Pharmaceuticals Incorporated développait depuis plusieurs années des molécules contre la mucoviscidose. La compagnie californienne, propriétaire du composé VX770 (également appelé IVACAFTOR) avait annoncé le 23 février 2011 sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase 3, appelée STRIVE, avait montré une amélioration clinique significative chez les patients porteurs d’une mutation de classe 3 G551D (la glycine en position 551 de CFTR est mutée et remplacée par un acide aspartique).

Devant ces résultats extrêmement encourageants, une demande d’autorisation de mise sur le marché avait été déposée par la firme Vertex pour le VX770 renommé Kalydeco.
Seulement trois mois après avoir fait cette demande, la FDA (Food and Drug Administration) le 31 janvier 2012 donne un avis favorable pour commercialiser cette molécule pour une forme rare de la Mucoviscidose, pour les patients ayant la mutation G551D sur leur gène. Cette forme rare de la maladie concerne environ 4% des patients dans le monde. Avec environ 1200 américains soufrant de cette mutation, le médicament va coûter 294 000$ par an et par patient au dessus de 6 ans. C’est sans conteste une excellente nouvelle que nous attendions tous, même si le prix du médicament est particulièrement élevé. La preuve de concept est donc faite qu’une approche pharmacologique peut apporter une solution pour les malades atteints de mucoviscidose avec une mutation de classe 3. Espérons que cette stratégie portera demain ses fruits pour les mutations de classe 2 comme la F508del.

Wii au sport pour Noël !

Une étude scientifique Australienne publiée cette année fait une observation interessante en cette période de fêtes de fin d’année. En effet, cette étude clinique portant sur 19 adultes muco hospitalisés suite à des exacerbations pulmonaires montre ainsi que 15 minutes d’exercice avec une console de jeu de type Wii ou 15 minutes d’exercice physique sur appareil (type vélo d’appartement) donnent des résultats comparables en ce qui concerne le rythme cardiaque et la dépense énergétique. Comme nous pouvions l’imaginer, les patients sur console s’amusent plus.  Il est cependant important de préciser que ce type d’exercice ne peut pas se substituer totalement à un véritable exercice physique. En revanche, il peut être à la fois amusant et utile d’inclure un exercice sur console dans un programme sportif, surtout pour les enfants muco.

Bon exercice et bon jeu. Je vous souhaite de bonnes fêtes de fin d’année.

(Gaming console exercice and cycle or treamill exercice provide similar cardiovascular demand in adults with cystic fibrosis. par Suzanne S Kruys et al., publié dans la revue J.Physiother. 2011; 57:35-40)

 

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