Que disent les résultats des essais cliniques avec Tezacaftor-Ivacaftor?

Deux articles publiés dans la revue New England Journal of Medecine le 15 novembre 2017 présentent les résultats de deux essais cliniques de phase 3 conduits sur un total de 709 patients agés de 12 ans et plus, dans plusieurs dizaines de centres cliniques en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. Ces deux études auront ainsi contribué à l’obtention de l’AMM du SYMDEKO aux USA en février 2018. En voici un résumé.

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Et de trois, bientôt le SYMDEKO en Europe?

L’autorité Américaine de mise sur le marché des médicaments (Food and Drug Administration ou FDA) vient d’approuver le 12 février 2018 le SYMDEKO®, le troisième médicament de la société VERTEX.

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En direct du site de l’association Vaincre La Mucoviscidose

Après plusieurs semaines de discussions et de médiations, les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose ont obtenu que le laboratoire revienne sur certaines de ses décisions. Ils saluent la volonté affichée des autorités françaises de trouver des solutions pour l’intérêt des patients.

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Selon le journal Les échos, les essais cliniques vont reprendre sur le sol français

Je retranscrits ci-après l’article du journal:

Solveig Godeluck annonce en effet dans Les Echos : « C’est décidé, Vertex réinvestit sur le sol français pour sa recherche ». La journaliste explique que « la petite biotech basée à Boston (Etats-Unis) va reprendre les essais cliniques en phase 3 pour sa future tri thérapie contre la mucoviscidose. Le laboratoire n’a pas encore communiqué sur sa décision, mais plusieurs sources confirment ce revirement ».

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Colère des acteurs français engagés dans la lutte contre la mucoviscidose

Le laboratoire Vertex Pharmaceuticals annule certains essais cliniques en France. Tribune libre de Isabelle Durieu, animatrice de la Filière Muco CFTR, de Pierre Lemarchal, président de l’Association Grégory Lemarchal et de Pierre Guérin, président de Vaincre la Mucoviscidose.

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La FDA approuve l’ORKAMBI

Le laboratoire Vertex a annoncé le 2 juillet 2015 l’obtention par l’autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’OrkambiTM, le tout nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

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ORKAMBI, un horizon proche?

La compagnie américaine VERTEX vient d’annoncer que la combinaison de deux molécules ciblant la protéine CFTR; le KALYDECO (médicament déjà disponible pour les patients G551D) et le LUMACAFTOR (une molécule en développement ciblant la mutation F508del-CFTR) et qui portera le nom d’ORKAMBI est en attente des avis, cet été, des experts de la FDA (Food and Drug Administration) pour son AMM (Autorisation de mise sur le Marché).

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Combiner l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour un meilleur effet?

Les premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour les patients de plus de 12 ans porteurs de deux copies de la mutation delta F508 viennent d’être communiqués. Ce sont deux études de phase 3 portant sur la combinaison de deux molécules (ivacaftor et lumacaftor) Lire la suite de Combiner l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour un meilleur effet? »

A venir les échos du colloque Nord-Américain d’octobre

Bonjour,

Avec mon équipe, nous nous rendrons au colloque annuel Nord-Américain qui se déroulera cette année à Salt Lake City du 16 au 20 octobre prochain. Les scientifiques du monde entier s’y retrouveront pour dialoguer, échanger et communiquer sur les travaux de recherche sur la mucoviscidose. Ce sera l’occasion de faire un point précis sur les avancées thérapeutiques les plus récentes. Nous vous tiendrons donc informés à notre retour.

FB

Les chercheurs et les associations de malades: le courant passe bien

La mission INSERM Association et le groupe de réflexion avec les associations de malades (dite GRAM) a mis en place l’étude Cairnet pour déterminer quelles sont les expériences et les représentations que les chercheurs ont des associations de malades ? L’enquête CAIRNET a été lancée auprès de plusieurs chercheurs, cliniciens et doctorants travaillant dans tous les laboratoires de l’Inserm.

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