Billet de première classe pour l’ATALUREN

De nouveaux résultats encourageants viennent d’être publiés le 13 janvier 2011 dans le journal de la société européenne de respiration par le groupe d’Eitan Kerem de Jérusalem en partenariat avec la société PTC Therapeutics (New Jersey, USA) sur le développement du composé appelé PTC-124 dans la mucoviscidose.

Le PTC-124 ou ATALUREN est une petite molécule chimique administrable par voie orale et qui cible les patients ayant une mutation de classe 1, c’est-à-dire une mutation du gène CFTR qui bloque la fabrication de la protéine car introduisant un codon stop précoce arrêtant la synthèse protéique trop tôt pour obtenir une protéine CFTR complète. Les protéines ainsi fabriquées dans les cellules ne sont pas fonctionnelles. Cette classe 1 de mutation concerne moins de 10% de la population malade mondiale mais dans certains pays comme Israël, ce pourcentage est considérablement augmenté pour atteindre environ 60% de la population mucoviscidose.

Dans l’étude présentée ici, l’ATALUREN a été évaluée sur 19 patients avec une mucoviscidose dite classique avec un transport anionique anormale. Le composé a été administré en 3 fois par jour pendant 12 semaines à deux doses différentes (16 mg/kg/jour et 40 mg/kg/jour). Quelque soit la dose, l’ATALUREN améliore le transport de chlorure mesuré par la méthode du potentiel nasal.

Les auteurs rapportent qu’avec la durée du traitement cette amélioration augmente et s’accompagne d’une récupération des fonctions pulmonaires et concluent que l’administration chronique d’ATALUREN produit une amélioration progressive de l’activité de la protéine CFTR et de paramètres cliniques respiratoires, doublé d’une bonne tolérance du composé. Une phase 3 internationale en double aveugle randomisée contre placebo est annoncée sur une cohorte de plus de 200 patients (enfants et adultes) qui seront traités avec l’ATALUREN à des doses de 10, 10 et 20 mg/kg pendant 48 semaines.

L’ATALUREN, qui cible un mécanisme moléculaire particulier, est donc bien parti pour devenir un des premiers médicaments personnalisés pour la mucoviscidose mais uniquement pour les malades porteurs d’une mutation de classe 1. Là encore nous suivrons son évolution dans les prochains mois.

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