L’Ivacaftor (VX770) pour les patients G551D, ça marche!

Après la déception du Denufosol, nous vous présentons une vraie bonne nouvelle concernant une autre molécule en développement pour la mucoviscidose.

Ivacaftor (VX770)

Il y a peu, nous vous présentions les résultats d’un essai clinique de phase 2 réalisé pour des patients adultes porteurs d’au moins une mutation G551D et recevant le composé VX770. Ce composé est également appelé IVACAFTOR. La compagnie américaine Vertex, propriétaire de cette molécule a annoncé le 23 février dernier sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase 3, appelée STRIVE, avait montré une amélioration clinique significative chez les patients porteurs d’une mutation de classe 3 G551D (la glycine en position 551 de CFTR est mutée et remplacée par un acide aspartique).

Amélioration du VEMS sous VX770

Dans l’étude STRIVE, 161 patients diagnostiqués avec au moins une mutation G551D ont participé à cette étude aux Etats-Unis et en Europe (dont la France). Ils ont reçu par voie orale soit une dose de VX770 sous la forme d’un cachet de 150mg en une fois (83 patients dans le groupe VX770) ou le placebo deux fois par jour (78 patients dans le groupe placebo). La principale mesure a été le VEMS permettant d’évaluer la fonction pulmonaire pendant 24 semaines.

Le VEMS basal des patients était de 63,5% (groupe VX770) et 63,7% (groupe placebo). Les patients sous VX770 montrent une amélioration de 10,6% de leur fonction respiratoire par rapport aux patients témoins sur 24 semaines de traitement et qui reste stable jusqu’à 48 semaines. De plus, les patients sous VX770 ont moitié moins d’aggravation respiratoire (55%) comparés à ceux sous placebo pendant les 48 semaines du traitement. Ainsi sur la période de traitement, 61% des patients VX770 n’ont pas d’aggravation contre 41% pour le groupe placebo. De plus, les patients sous VX770 présentent un gain de poids d’environ 3kg après 48 semaines contre un gain de seulement 0,4kg pour le groupe placebo. Enfin, la concentration de chlorure dans la sueur des patients sous VX770 a été réduite.

Quelle suite pour l’IVACAFTOR ?

Devant ces résultats extrêmement encourageants, Vertex annonce dans le même communiqué que 144 patients de l’étude STRIVE ont accepté de participer à l’étude suivante appelée PERSIST avec toujours deux groupes de patients G551D (77 du groupe VX770 et 67 du groupe placebo) pour 96 semaines supplémentaires au minimum. Nous vous tiendrons informé des résultats dès qu’ils seront disponibles.

4 Réponses à "L’Ivacaftor (VX770) pour les patients G551D, ça marche!"

  • TAULERA
    a écrit:
    • FBecq
      a écrit:
  • AMMTT66
    a écrit:
    • FBecq
      a écrit:
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