Le VX770 en route vers la pharmacie sous le nom de Kalydeco?

L’étude publiée en novembre dernier dans le New England Journal of Medicine (Ramsey et al., 211) décrit les résultats complets de l’essai clinique VX770 et montre sans ambigüité les effets positifs de cette molécule administrée à des patients ayant au moins une mutation de classe 3 (G551D). Pour l’ensemble des paramètres mesurés le VX770 est positif. Les résultats sont réellement visibles dès les premiers jours de traitement et très significativement différents des mesures réalisées pour les patients sous placebo.

Suite au congrès Nord-Américain sur la mucoviscidose  en octobre dernier, la société Vertex a précisé que les patients qui étaient sous placebo recoivent maintenant le VX770 et voient leurs paramètres (sécrétion de chlorure, VEMS…) à leur tour commencer à s’améliorer. Elle annonce également l’évaluation chez les patients de la combinaison du VX770 et du VX809 un correcteur de F508del.

Devant ces résultats extrêmement encourageants, une demande d’autorisation de mise sur le marché a été déposée par la firme Vertex pour le VX770 qui pourrait s’appeler demain le Kalydeco. C’est sans conteste la meilleure nouvelle cette année, fruit d’une collaboration remarquable entre la CFF et la firme Vertex. La preuve de concept est donc faite qu’une approche pharmacologique peut apporter une solution pour les malades atteints de mucoviscidose avec une mutation de classe 3. Cette stratégie devrait demain porter ses fruits pour les mutations de classe 2 comme la F508del.

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