Kalydeco, la première molécule pharmacologique commercialisée pour la Mucoviscidose, c’est fait aux USA

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie pharmaceutique californienne Vertex Pharmaceuticals Incorporated développait depuis plusieurs années des molécules contre la mucoviscidose. La compagnie californienne, propriétaire du composé VX770 (également appelé IVACAFTOR) avait annoncé le 23 février 2011 sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase 3, appelée STRIVE, avait montré une amélioration clinique significative chez les patients porteurs d’une mutation de classe 3 G551D (la glycine en position 551 de CFTR est mutée et remplacée par un acide aspartique).

Devant ces résultats extrêmement encourageants, une demande d’autorisation de mise sur le marché avait été déposée par la firme Vertex pour le VX770 renommé Kalydeco.
Seulement trois mois après avoir fait cette demande, la FDA (Food and Drug Administration) le 31 janvier 2012 donne un avis favorable pour commercialiser cette molécule pour une forme rare de la Mucoviscidose, pour les patients ayant la mutation G551D sur leur gène. Cette forme rare de la maladie concerne environ 4% des patients dans le monde. Avec environ 1200 américains soufrant de cette mutation, le médicament va coûter 294 000$ par an et par patient au dessus de 6 ans. C’est sans conteste une excellente nouvelle que nous attendions tous, même si le prix du médicament est particulièrement élevé. La preuve de concept est donc faite qu’une approche pharmacologique peut apporter une solution pour les malades atteints de mucoviscidose avec une mutation de classe 3. Espérons que cette stratégie portera demain ses fruits pour les mutations de classe 2 comme la F508del.

7 Réponses à "Kalydeco, la première molécule pharmacologique commercialisée pour la Mucoviscidose, c’est fait aux USA"

  • loulou
    a écrit:
    • FBecq
      a écrit:
  • loulou
    a écrit:
  • FBecq
    a écrit:
  • AlphaMuco
    a écrit:
  • FBecq
    a écrit:
  • martin2000
    a écrit:
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