Combiner l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour un meilleur effet?

Les premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour les patients de plus de 12 ans porteurs de deux copies de la mutation delta F508 viennent d’être communiqués. Ce sont deux études de phase 3 portant sur la combinaison de deux molécules (ivacaftor et lumacaftor) qui viennent de s’achever. Elles concernaient plus de 1000 patients  de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation delta F508 (la mutation la plus fréquente chez la population affectée) en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. 75 patients français dans 12 CRCM ont été inclus dans ces études. Durant 24 semaines, les patients recevaient lumacaftor (600 mg ou 400 mg, 2 fois par jour) et ivacaftor (250 mg, 2 fois par jour) ou du placebo.

Les résultats communiqués par le laboratoire américain Vertex font état d’une amélioration significative de la fonction respiratoire traduite par un gain de 2,6 à 4 points de VEMS (soit 4,3% à 6,7%) en moyenne après 24 semaines, en comparaison à la valeur de début d’étude. Un effet bénéfique a également été montré sur d’autres indicateurs mesurés (prise de poids, nombre d’exacerbations). Le traitement semble avoir été en général bien toléré.

La prudence est de mise dans l’interprétation de ces résultats préliminaires, qui seront complétés dans les prochains mois par d’autres informations concernant en particulier le rôle de la dose administrée, les effets à long terme et les effets indésirables.

Il y a deux ans, l’ivacaftor (Kalydeco®) administré seul chez des patients porteurs d’au moins une copie de la mutation G551D âgés de 6 ans et plus, a reçu une autorisation de mise sur le marché en France, 6 mois après les Etats-Unis. Aujourd’hui, le laboratoire Vertex va entreprendre auprès des autorités de santé les démarches pour obtenir la mise sur le marché de cette combinaison de molécules pour l’ensemble des patients concernés.

La recherche avance donc dans le bon sens et ouvre un nouvel horizon pour des traitements pharmacologiques plus efficaces.

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