ORKAMBI, un horizon proche?

La compagnie américaine VERTEX vient d’annoncer que la combinaison de deux molécules ciblant la protéine CFTR; le KALYDECO (médicament déjà disponible pour les patients G551D) et le LUMACAFTOR (une molécule en développement ciblant la mutation F508del-CFTR) et qui portera le nom d’ORKAMBI est en attente des avis, cet été, des experts de la FDA (Food and Drug Administration) pour son AMM (Autorisation de mise sur le Marché).

Les résultats que nous vous annoncions dans un précédent post sont donc confirmés dans un article qui vient juste d’être publié le 18 mai dans le New England Journal of Medicine (Wainwright et al. 2015). Il résume les résultats des études TRAFFIC et TRANSPORT (clinicaltrials.gov; n°NCT01807923 et n°NCT01807949) avec une amélioration de 4,3 à 6,7% de la fonction respiratoire (VEMS) relative à la valeur de base, mesurée chez 1108 patients homozygotes pour la mutation F508del et dont la valeur de base du VEMS était de 61%.

Les résultats montrent aussi une diminution de 30 à 39% de la fréquence d’exacerbation pulmonaire par rapport au groupe placebo.

L’article conclu enfin que la combinaison ORKAMBI de ces deux molécules apporte un bénéfice pour les patients homozygotes pour la mutation F508del.

Ces résultats sont donc extrêmement encourageants mais il faut attendre les avis des experts pour connaitre la décision de la FDA. Une décision vitale qui décidera de l’avenir d’ORKAMBI et ouvrira ou non une fenêtre thérapeutique pour les patients F508del.

Une amélioration certes modeste par rapport au groupe placebo mais c’est un bel espoir et une belle avancée pour la recherche.  Le combat doit continuer car ce n’est pas terminé.

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