La FDA approuve l’ORKAMBI

Le laboratoire Vertex a annoncé le 2 juillet 2015 l’obtention par l’autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’OrkambiTM, le tout nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

L’ OrkambiTM contient deux molécules le lumacaftor (VX809) correctrice des défauts de la protéine CFTR et l’ivacaftor (VX770), le principe actif du KalydecoTM (déjà commercialisé depuis 2012) sous forme d’une tablette (voie orale) dosée à 200mg/125mg. Cette obtention de l’AMM est basée sur des résultats récemment obtenus qui montrent des effets certes modestes mais suffisamment convaincants pour les experts de la FDA.

Si l’OrkambiTM sera disponible d’ici quelques jours ou semaines aux USA d’abord, le coût du traitement est quand même estimé à 259 000 $ par an (environ 233 000 euros).

C’est une décision que nous attendions comme annoncé dans un récent article. La recherche doit cependant continuer car les effets modestes, notamment respiratoires, doivent pouvoir être améliorés.

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