En direct du site de l’association Vaincre La Mucoviscidose

Après plusieurs semaines de discussions et de médiations, les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose ont obtenu que le laboratoire revienne sur certaines de ses décisions. Ils saluent la volonté affichée des autorités françaises de trouver des solutions pour l’intérêt des patients.

Depuis la mi-février et l’annonce de l’annulation d’essais cliniques de phase 3 prévus en France, Vaincre la Mucoviscidose, l’Association Grégory Lemarchal et la Société française de la mucoviscidose demandaient dans l’intérêt des patients au laboratoire de revenir sur sa décision, et aux autorités de tutelle de débloquer les négociations sur le prix de remboursement de l’Orkambi®, à l’origine de cette crise.

Après plusieurs semaines de discussions et de médiations, il en ressort que :

  • Sur les deux essais cliniques de phase 3 annulés[1], Vertex Pharmaceuticals s’est engagé à reprendre l’essai VX-661-115 dans ceux des quatre centres initialement prévus qui pourraient matériellement les intégrer. Pour l’essai VX-659-102, il apparaît que le retard pris sur les démarches techniques et réglementaires, trop avancées à l’international, rend impossible son maintien en France.
  • Vertex Pharmaceuticals a par ailleurs officiellement confirmé son engagement à maintenir sur le sol français l’essai de phase III VX-445-102[2].

Les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose, qui s’inquiétaient que les patients français ne puissent bénéficier des innovations thérapeutiques aussi rapidement que les autres, mesurent la portée de ces décisions.

  • Enfin, les négociations pourront reprendre dans les prochains jours entre le laboratoire américain et les autorités françaises sur le remboursement d’Orkambi®, seule issue à ce jour pour permettre l’accès au traitement pour les enfants de 6 à 11 ans.

[1]

  • Essai clinique VX 659-102 portant sur la combinaison ivacaftor/tezacaftor + le nouveau correcteur VX-659 pour les patients hétérozygotes F508del et mutation minimale, de 12 ans et plus
  • Essai clinique VX 661-115 portant sur la combinaison ivacaftor/tezacaftor chez les enfants de 6 à 11 ans pour les patients homozygotes F508del et hétérozygotes F508del avec une mutation résiduelle, de 6 à 11 ans

[2]

  • Essai clinique VX 445-102, concernant le deuxième correcteur de nouvelle génération pour les patients hétérozygotes F508del avec une mutation minimale, de 12 ans et plus
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