Et de trois, bientôt le SYMDEKO en Europe?

L’autorité Américaine de mise sur le marché des médicaments (Food and Drug Administration ou FDA) vient d’approuver le 12 février 2018 le SYMDEKO®, le troisième médicament de la société VERTEX.

Le SYMDEKO est une triple combinaison comprenant tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor et est destiné aux patients agés de 12 ans et plus ayant les deux copies F508del ou aux patients présentant au moins une mutation répondant à la combinaison tezacaftor/ivacaftor (voir tableau ci dessous).

Le tezacaftor est un correcteur de F508del, comme le lumacaftor (un des deux principes actifs de l’ORKAMBI). Il est combiné à l’ivacaftor ou KALYDECO.

Suivant les recommandations de Vertex, la prise de SYMDEKO se fera en deux fois. Une première gélule à prendre le matin contenant un mélange de 100mg tezacaftor + 150mg ivacaftor et une seconde gélule à prendre le soir (12h après la première) et contenant uniquement 150mg ivacaftor.

L’équivalent Européen de la FDA, l’agence EMA (European Medicines Agency) est en phase d’examen de la demande d’autorisation de mise sur le marché pour cette nouvelle combinaison. La société Vertex espère une décision dans la seconde moitié de 2018.

Autres informations sur le site https://www.symdeko.com/

TABLEAU EXPLICATIF

F508del/F508del ou
Au moins une des mutations de cette liste:
711+3A→G A455E D579G E193K K1060T R117C S945L
2789+5G→A A1067T D1152H E831X L206W R347H S977F
3272-26A→G D110E D1270N F1052V P67L R352Q
3849+10kbC→T D110H E56K F1074L R74W R1070W
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