CFTR

La FDA approuve l’ORKAMBI

Ecrit par le 3 juillet 2015 à 10:50

Le laboratoire Vertex a annoncé le 2 juillet 2015 l’obtention par l’autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’OrkambiTM, le tout nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

L’ OrkambiTM contient deux molécules le lumacaftor […]

ORKAMBI, un horizon proche?

Ecrit par le 19 mai 2015 à 10:12

La compagnie américaine VERTEX vient d’annoncer que la combinaison de deux molécules ciblant la protéine CFTR; le KALYDECO (médicament déjà disponible pour les patients G551D) et le LUMACAFTOR (une molécule en développement ciblant la mutation F508del-CFTR) et qui portera le nom d’ORKAMBI est en attente des avis, cet été, des experts de la FDA (Food and Drug […]

Combiner l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour un meilleur effet?

Ecrit par le 7 décembre 2014 à 3:00

Les premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour les patients de plus de 12 ans porteurs de deux copies de la mutation delta F508 viennent d’être communiqués. Ce sont deux études de phase 3 portant sur la combinaison de deux molécules (ivacaftor et lumacaftor) qui viennent de […]

A venir les échos du colloque Nord-Américain d’octobre

Ecrit par le 8 octobre 2013 à 10:55

Bonjour,
Avec mon équipe, nous nous rendrons au colloque annuel Nord-Américain qui se déroulera cette année à Salt Lake City du 16 au 20 octobre prochain. Les scientifiques du monde entier s’y retrouveront pour dialoguer, échanger et communiquer sur les travaux de recherche sur la mucoviscidose. Ce sera l’occasion de faire un point précis sur les […]

Kalydeco, la première molécule pharmacologique commercialisée pour la Mucoviscidose, c’est fait aux USA

Ecrit par le 22 mars 2012 à 10:27

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie pharmaceutique californienne Vertex Pharmaceuticals Incorporated développait depuis plusieurs années des molécules contre la mucoviscidose. La compagnie californienne, propriétaire du composé VX770 (également appelé IVACAFTOR) avait annoncé le 23 février 2011 sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase […]

Le VX770 en route vers la pharmacie sous le nom de Kalydeco?

Ecrit par le 4 décembre 2011 à 10:56

L’étude publiée en novembre dernier dans le New England Journal of Medicine (Ramsey et al., 211) décrit les résultats complets de l’essai clinique VX770 et montre sans ambigüité les effets positifs de cette molécule administrée à des patients ayant au moins une mutation de classe 3 (G551D). Pour l’ensemble des paramètres mesurés le VX770 est […]

VX809, un effet positif seulement sur la sécrétion sudoripare

Ecrit par le 31 août 2011 à 11:37

Les premiers résultats de l’étude clinique de phase 2a pour le composé VX809 viennent d’être publiés dans la revue Thorax (Clancy et al 2011). Cette étude a été coordonnée par les docteurs JP Clancy et MW Konstan des hôpitaux de Cincinnati et de Cleveland de l’état d’Ohio aux USA et associe une vingtaine de services […]

L’Ivacaftor (VX770) pour les patients G551D, ça marche!

Ecrit par le 29 mars 2011 à 10:57

Après la déception du Denufosol, nous vous présentons une vraie bonne nouvelle concernant une autre molécule en développement pour la mucoviscidose.
Ivacaftor (VX770)
Il y a peu, nous vous présentions les résultats d’un essai clinique de phase 2 réalisé pour des patients adultes porteurs d’au moins une mutation G551D et recevant le composé VX770. Ce composé est également […]

Denufosol : arrêt définitif

Ecrit par le 28 mars 2011 à 10:54

Nous avions évoqué récemment les résultats négatifs de l’essai de phase 3 du Denufosol (communiqué du 3 janvier 2011 sur le site web Inspire), un composé développé par la compagnie Inspire Pharmaceuticals. Dans un nouveau communiqué publié sur son site web et daté du 17 février 2011, Inspire annonce la fin du développement du Denufosol dans la mucoviscidose […]

DENUFOSOL et Mucoviscidose: coup d’arrêt

Ecrit par le 23 janvier 2011 à 7:18

Quel avenir pour le DENUFOSOL dans la Mucoviscidose?
La molécule DENUFOSOL (ou INS37217) développée par la société Américaine INSPIRE (Raleigh, Caroline du Nord) et qui était en essai clinique de phase 3 pour des patients atteints de Mucoviscidose vient de subir un sérieux coup d’arrêt comme le déclare Adrian Adams le directeur de la compagnie dans son communiqué du […]