Maladies rares

La FDA approuve l’ORKAMBI

Ecrit par le 3 juillet 2015 à 10:50

Le laboratoire Vertex a annoncé le 2 juillet 2015 l’obtention par l’autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’OrkambiTM, le tout nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

L’ OrkambiTM contient deux molécules le lumacaftor […]

Toute une Histoire…

Ecrit par le 28 mai 2012 à 4:53

Je suis porteuse de la mutation F508del. Des malades de la mucoviscidose j’en ai beaucoup autour de moi. Est-ce un hasard, unecoïncidence ? Renseignement pris, la Bretagne est la région française où vivent le plus de malades. Pourquoi ? Et, si l’on vit en Bretagne est-on prédestiné à rencontrer de manière plus ou moins proche des malades ? […]

Kalydeco, la première molécule pharmacologique commercialisée pour la Mucoviscidose, c’est fait aux USA

Ecrit par le 22 mars 2012 à 10:27

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie pharmaceutique californienne Vertex Pharmaceuticals Incorporated développait depuis plusieurs années des molécules contre la mucoviscidose. La compagnie californienne, propriétaire du composé VX770 (également appelé IVACAFTOR) avait annoncé le 23 février 2011 sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase […]

Disparition soudaine du Professeur Gérard LENOIR

Ecrit par le 8 juin 2011 à 10:16

Nous venons d’apprendre le décès soudain du Professeur Gérard LENOIR le 4 juin dernier. Gérard Lenoir était Professeur des Universités, Praticien Hospitalier et Chef du Service de Pédiatrie Générale dans le Groupe Hospitalier Necker-Enfants malades à Paris. Gérard Lenoir était surtout un grand serviteur de la médecine pour les enfants, un pédiatre très apprécié de […]

Un deuxième Plan Maladies rares en France, enfin!

Ecrit par le 5 mai 2011 à 10:09

(Extrait du site ORPHANET)
Les grandes lignes du deuxième Plan national maladies rares ont été dévoilées le 28 Février dernier, à l’occasion de la journée internationale des maladies rares. Il sera doté d’un peu plus de 180 Millions d’Euros pour la période 2011-2014, soit 86,4 Millions de plus que le précédent, afin de financer des mesures
nouvelles, […]

Les incertitudes sont enfin levées: Le téléthon continuera en 2011

Ecrit par le 3 mai 2011 à 9:24

Nous vous livrons ici le message de la présidente de l’AFM, Mme Laurence Tiennot-Herment
« MERCI A TOUS !
J’ai le grand plaisir de vous annoncer la signature ce jour (28 avril 2011), lors d’une conférence de presse, d’une nouvelle convention de partenariat avec France Télévisions ainsi que le résultat définitif du Téléthon 2010 : 90 450 886 euros. […]