Médecine personnalisée

La FDA approuve l’ORKAMBI

Ecrit par le 3 juillet 2015 à 10:50

Le laboratoire Vertex a annoncé le 2 juillet 2015 l’obtention par l’autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’OrkambiTM, le tout nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

L’ OrkambiTM contient deux molécules le lumacaftor […]

ORKAMBI, un horizon proche?

Ecrit par le 19 mai 2015 à 10:12

La compagnie américaine VERTEX vient d’annoncer que la combinaison de deux molécules ciblant la protéine CFTR; le KALYDECO (médicament déjà disponible pour les patients G551D) et le LUMACAFTOR (une molécule en développement ciblant la mutation F508del-CFTR) et qui portera le nom d’ORKAMBI est en attente des avis, cet été, des experts de la FDA (Food and Drug […]

Kalydeco, la première molécule pharmacologique commercialisée pour la Mucoviscidose, c’est fait aux USA

Ecrit par le 22 mars 2012 à 10:27

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie pharmaceutique californienne Vertex Pharmaceuticals Incorporated développait depuis plusieurs années des molécules contre la mucoviscidose. La compagnie californienne, propriétaire du composé VX770 (également appelé IVACAFTOR) avait annoncé le 23 février 2011 sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase […]

Le VX770 en route vers la pharmacie sous le nom de Kalydeco?

Ecrit par le 4 décembre 2011 à 10:56

L’étude publiée en novembre dernier dans le New England Journal of Medicine (Ramsey et al., 211) décrit les résultats complets de l’essai clinique VX770 et montre sans ambigüité les effets positifs de cette molécule administrée à des patients ayant au moins une mutation de classe 3 (G551D). Pour l’ensemble des paramètres mesurés le VX770 est […]

L’Ivacaftor (VX770) pour les patients G551D, ça marche!

Ecrit par le 29 mars 2011 à 10:57

Après la déception du Denufosol, nous vous présentons une vraie bonne nouvelle concernant une autre molécule en développement pour la mucoviscidose.
Ivacaftor (VX770)
Il y a peu, nous vous présentions les résultats d’un essai clinique de phase 2 réalisé pour des patients adultes porteurs d’au moins une mutation G551D et recevant le composé VX770. Ce composé est également […]

Billet de première classe pour l’ATALUREN

Ecrit par le 26 janvier 2011 à 11:10

De nouveaux résultats encourageants viennent d’être publiés le 13 janvier 2011 dans le journal de la société européenne de respiration par le groupe d’Eitan Kerem de Jérusalem en partenariat avec la société PTC Therapeutics (New Jersey, USA) sur le développement du composé appelé PTC-124 dans la mucoviscidose.

Le PTC-124 ou ATALUREN est une petite molécule chimique […]

Nom de code, VX770…sa cible, la mutation G551D

Ecrit par le 22 novembre 2010 à 11:59

Une étude présentant les résultats d’un essai clinique portant sur 39 patients adultes (>18 ans) porteurs d’au moins une mutation G551D et recevant le composé VX770 vient d’être publiée dans la revue New England Journal of Medecine le 18 novembre 2010.

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie […]