Médecine personnalisée

Que disent les résultats des essais cliniques avec Tezacaftor-Ivacaftor?

Ecrit par le 11 avril 2018 à 9:20

Deux articles publiés dans la revue New England Journal of Medecine le 15 novembre 2017 présentent les résultats de deux essais cliniques de phase 3 conduits sur un total de 709 patients agés de 12 ans et plus, dans plusieurs dizaines de centres cliniques en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. Ces deux […]

Et de trois, bientôt le SYMDEKO en Europe?

Ecrit par le 10 avril 2018 à 10:09

L’autorité Américaine de mise sur le marché des médicaments (Food and Drug Administration ou FDA) vient d’approuver le 12 février 2018 le SYMDEKO®, le troisième médicament de la société VERTEX.

Le SYMDEKO est une triple combinaison comprenant tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor et est destiné aux patients agés de 12 ans et plus ayant les deux copies F508del […]

En direct du site de l’association Vaincre La Mucoviscidose

Ecrit par le 9 avril 2018 à 10:10

Après plusieurs semaines de discussions et de médiations, les acteurs de la lutte contre la mucoviscidose ont obtenu que le laboratoire revienne sur certaines de ses décisions. Ils saluent la volonté affichée des autorités françaises de trouver des solutions pour l’intérêt des patients.

Depuis la mi-février et l’annonce de l’annulation d’essais cliniques de phase 3 prévus […]

La FDA approuve l’ORKAMBI

Ecrit par le 3 juillet 2015 à 10:50

Le laboratoire Vertex a annoncé le 2 juillet 2015 l’obtention par l’autorité de santé américaine (la FDA , Food and Drugs Administration) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’OrkambiTM, le tout nouveau médicament destiné aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

L’ OrkambiTM contient deux molécules le lumacaftor […]

ORKAMBI, un horizon proche?

Ecrit par le 19 mai 2015 à 10:12

La compagnie américaine VERTEX vient d’annoncer que la combinaison de deux molécules ciblant la protéine CFTR; le KALYDECO (médicament déjà disponible pour les patients G551D) et le LUMACAFTOR (une molécule en développement ciblant la mutation F508del-CFTR) et qui portera le nom d’ORKAMBI est en attente des avis, cet été, des experts de la FDA (Food and Drug […]

Kalydeco, la première molécule pharmacologique commercialisée pour la Mucoviscidose, c’est fait aux USA

Ecrit par le 22 mars 2012 à 10:27

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie pharmaceutique californienne Vertex Pharmaceuticals Incorporated développait depuis plusieurs années des molécules contre la mucoviscidose. La compagnie californienne, propriétaire du composé VX770 (également appelé IVACAFTOR) avait annoncé le 23 février 2011 sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase […]

Le VX770 en route vers la pharmacie sous le nom de Kalydeco?

Ecrit par le 4 décembre 2011 à 10:56

L’étude publiée en novembre dernier dans le New England Journal of Medicine (Ramsey et al., 211) décrit les résultats complets de l’essai clinique VX770 et montre sans ambigüité les effets positifs de cette molécule administrée à des patients ayant au moins une mutation de classe 3 (G551D). Pour l’ensemble des paramètres mesurés le VX770 est […]

L’Ivacaftor (VX770) pour les patients G551D, ça marche!

Ecrit par le 29 mars 2011 à 10:57

Après la déception du Denufosol, nous vous présentons une vraie bonne nouvelle concernant une autre molécule en développement pour la mucoviscidose.
Ivacaftor (VX770)
Il y a peu, nous vous présentions les résultats d’un essai clinique de phase 2 réalisé pour des patients adultes porteurs d’au moins une mutation G551D et recevant le composé VX770. Ce composé est également […]

Billet de première classe pour l’ATALUREN

Ecrit par le 26 janvier 2011 à 11:10

De nouveaux résultats encourageants viennent d’être publiés le 13 janvier 2011 dans le journal de la société européenne de respiration par le groupe d’Eitan Kerem de Jérusalem en partenariat avec la société PTC Therapeutics (New Jersey, USA) sur le développement du composé appelé PTC-124 dans la mucoviscidose.

Le PTC-124 ou ATALUREN est une petite molécule chimique […]

Nom de code, VX770…sa cible, la mutation G551D

Ecrit par le 22 novembre 2010 à 11:59

Une étude présentant les résultats d’un essai clinique portant sur 39 patients adultes (>18 ans) porteurs d’au moins une mutation G551D et recevant le composé VX770 vient d’être publiée dans la revue New England Journal of Medecine le 18 novembre 2010.

Sous l’impulsion stratégique et financière de la Fondation Américaine contre la Mucoviscidose (CFF), la compagnie […]