Le VX770 en route vers la pharmacie sous le nom de Kalydeco?

L’étude publiée en novembre dernier dans le New England Journal of Medicine (Ramsey et al., 211) décrit les résultats complets de l’essai clinique VX770 et montre sans ambigüité les effets positifs de cette molécule administrée à des patients ayant au moins une mutation de classe 3 (G551D). Pour l’ensemble des paramètres mesurés le VX770 est positif. Les résultats sont réellement visibles dès les premiers jours de traitement et très significativement différents des mesures réalisées pour les patients sous placebo.

Suite au congrès Nord-Américain sur la mucoviscidose  en octobre dernier, la société Vertex a précisé que les patients qui étaient sous placebo recoivent maintenant le VX770 et voient leurs paramètres (sécrétion de chlorure, VEMS…) à leur tour commencer à s’améliorer. Elle annonce également l’évaluation chez les patients de la combinaison du VX770 et du VX809 un correcteur de F508del.

Devant ces résultats extrêmement encourageants, une demande d’autorisation de mise sur le marché a été déposée par la firme Vertex pour le VX770 qui pourrait s’appeler demain le Kalydeco. C’est sans conteste la meilleure nouvelle cette année, fruit d’une collaboration remarquable entre la CFF et la firme Vertex. La preuve de concept est donc faite qu’une approche pharmacologique peut apporter une solution pour les malades atteints de mucoviscidose avec une mutation de classe 3. Cette stratégie devrait demain porter ses fruits pour les mutations de classe 2 comme la F508del.

Oxygène: un film inspiré

Avant sa sortie nationale le 12 octobre prochain, le film OXYGENE (consulter son site à l’adresse suivante: http://oxygene-lefilm.com/fr_press.html) sera présenté en avant-première au cinéma Le Dietrich à Poitiers vendredi  7 octobre à 20h30. A la fin de la projection, suivra un débat en présence de Jean-Jacques Secousse, délégué régional de l’association Vaincre La Mucoviscidose, et de moi même pour répondre aux questions. Nous vous y attendons nombreux.

Synopsis

Comme Lucas, son frère aîné, Tom est atteint d’une maladie génétique qui détruit ses poumons. En révolte contre son entourage et pour conjurer son espérance de vie réduite, Tom fréquente une bande de petits délinquants et vit intensément chaque minute de sa vie. Pourtant, à l’hôpital Tom est séduit par l’optimisme de Xavier qui souffre comme lui de la mucoviscidose et il succombe à l’humour dévastateur d’Eline, une jeune patiente confinée en chambre d’isolement. Cette double rencontre va donner à Tom un nouveau sens à sa vie…

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Reportage Virades sur FR3 à revoir

Suivez ce lien pour revoir le reportage de FR3 sur les Virades autours de Poitiers.

http://poitou-charentes.france3.fr/info/vouneuil-sous-biard86-les-virades-de-l-espoir-70503072.html?onglet=videos#.Tn2BsOWfmbM.facebook

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Les virades ce week end, un rendez-vous qu’il ne faut pas rater

Ce week end est organisée la manifestation principale – les virades de l’espoir –  qui permet une collecte de fond pour l’association Vaincre La Mucoviscidose.

Profitez du beau temps annoncé pour venir sans modération y participer, donner un peu de votre temps et de votre souffle.

Remercions encore une fois chaleureusement  les équipes de bénévoles sans qui cette manifestation n’existerait pas.

 

VX809, un effet positif seulement sur la sécrétion sudoripare

Les premiers résultats de l’étude clinique de phase 2a pour le composé VX809 viennent d’être publiés dans la revue Thorax (Clancy et al 2011). Cette étude a été coordonnée par les docteurs JP Clancy et MW Konstan des hôpitaux de Cincinnati et de Cleveland de l’état d’Ohio aux USA et associe une vingtaine de services de pédiatrie d’hôpitaux nord américains (USA et Canada) et européens (Belgique et Pays Bas). Le composé VX809, développé par la firme pharmaceutique Vertex Pharmaceuticals Incorporated en partenariat avec la fondation américaine contre la mucoviscidose (CFF), est un correcteur pour la mutation F508del. Pour rappel, un correcteur est une molécule phamacologique capable de corriger in vitro le défaut d’adressage de la protéine mutée F508del.

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Disparition soudaine du Professeur Gérard LENOIR

Nous venons d’apprendre le décès soudain du Professeur Gérard LENOIR le 4 juin dernier. Gérard Lenoir était Professeur des Universités, Praticien Hospitalier et Chef du Service de Pédiatrie Générale dans le Groupe Hospitalier Necker-Enfants malades à Paris. Gérard Lenoir était surtout un grand serviteur de la médecine pour les enfants, un pédiatre très apprécié de ces petits patients et des parents ainsi que de ses collègues.

Animé d’une grande force de caractère, il a consacré sa vie de médecin à la pédiatrie et à la mucoviscidose. Fondateur de l’association ABCF Mucoviscidose en 1998, il s’est beaucoup investi dans la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose et dans l’amélioration de leur vie au quotidien. En 1997, il découvre les effets de la colchicine dans la mucoviscidose. Il conduira ensuite des travaux de recherche sur les protéines ABC et la pharmacologie, dont il sera un ardent défenseur. Il favorisera ainsi, grâce aux fonds récoltés par son association, la recherche dans ces domaines pour une meilleure compréhension de la maladie, de la protéine CFTR et des protéines de la famille des ABC. Il s’impliquera également dans d’autres associations ou fondations toujours pour l’enfance qui soufre (Fondation Groupama, Association l’envol…).

Aujourd’hui nous sommes très tristes d’avoir perdu un homme extraordinaire et très attachant  et un visionnaire car il fut un des premiers à penser que la pharmacologie pourrait apporter une solution thérapeutique dans la mucoviscidose. Nous voulons rendre un dernier hommage à Gérard Lenoir et faire part de notre très grande sympathie à ses proches et aux nombreux malades dont il prenait soin.

Les obsèques auront lieu le jeudi 9 juin à 10h 30 en l’Eglise Saint Léon – rue du Dr Amette – Paris 15e.

Un deuxième Plan Maladies rares en France, enfin!

(Extrait du site ORPHANET)

Les grandes lignes du deuxième Plan national maladies rares ont été dévoilées le 28 Février dernier, à l’occasion de la journée internationale des maladies rares. Il sera doté d’un peu plus de 180 Millions d’Euros pour la période 2011-2014, soit 86,4 Millions de plus que le précédent, afin de financer des mesures
nouvelles, les autres actions étant reconduites.

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Les incertitudes sont enfin levées: Le téléthon continuera en 2011

Nous vous livrons ici le message de la présidente de l’AFM, Mme Laurence Tiennot-Herment

« MERCI A TOUS !

J’ai le grand plaisir de vous annoncer la signature ce jour (28 avril 2011), lors d’une conférence de presse, d’une nouvelle convention de partenariat avec France Télévisions ainsi que le résultat définitif du Téléthon 2010 : 90 450 886 euros. Une très belle collecte au regard du contexte général, conquise de haute lutte grâce à une mobilisation populaire exceptionnelle dans des conditions climatiques souvent difficiles.

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L’Ivacaftor (VX770) pour les patients G551D, ça marche!

Après la déception du Denufosol, nous vous présentons une vraie bonne nouvelle concernant une autre molécule en développement pour la mucoviscidose.

Ivacaftor (VX770)

Il y a peu, nous vous présentions les résultats d’un essai clinique de phase 2 réalisé pour des patients adultes porteurs d’au moins une mutation G551D et recevant le composé VX770. Ce composé est également appelé IVACAFTOR. La compagnie américaine Vertex, propriétaire de cette molécule a annoncé le 23 février dernier sur son site web (http://www.vrtx.com/) que l’étude clinique de phase 3, appelée STRIVE, avait montré une amélioration clinique significative chez les patients porteurs d’une mutation de classe 3 G551D (la glycine en position 551 de CFTR est mutée et remplacée par un acide aspartique).

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Denufosol : arrêt définitif

Nous avions évoqué récemment les résultats négatifs de l’essai de phase 3 du Denufosol (communiqué du 3 janvier 2011 sur le site web Inspire), un composé développé par la compagnie Inspire Pharmaceuticals. Dans un nouveau communiqué publié sur son site web et daté du 17 février 2011, Inspire annonce la fin du développement du Denufosol dans la mucoviscidose pour se recentrer sur ses produits pour l’ophtalmologie.

C’est à l’évidence une très mauvaise nouvelle pour un composé qui semblait pourtant sur de bons rails avec des resultats cliniques et précliniques qui étaient encourageants. Heureusement d’autres composés sont toujours en développment.